Sirnaomics研發用於優化GalNAc遞送平台的肽對接載體(PDoV(TM)),致力於創新siRNA療法

Sirnaomics研發用於優化GalNAc遞送平台的肽對接載體(PDoV(TM)),致力於創新siRNA療法

美通社 | 2022.08.16

一種專有的GalNAc遞送系統,具備強化的內涵體逃逸性和雙靶向性

美國馬里蘭州蓋瑟斯堡市和中國蘇州2022年8月16日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.(「公司」,「Sirnaomics」,股份代號:2257.HK),是一家行業領先的專注於探索及開發RNAi療法的生物製藥公司。Sirnaomics宣佈公司已成功研發肽對接載體(PDoV™),進一步優化公司siRNA藥物遞送的多肽GalNAc平台。

Sirnaomics的GalNAc遞送平台利用了PDoV™設計中所選定的小肽之優勢,該類小肽不但具有活躍的內涵體逃逸性,且為雙siRNA抑制劑偶聯提供了兩個結合位點。在細胞培養和動物模型中,得益於PDoV所具備的快速內涵體逃逸的特性,相較單獨使用GalNAc平台,PDoV-GalNAc平台可更快地實現對於靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平台已實現靶向基因的最大敲低,而單獨使用GalNAc平台則需要到第三周方可達成。

PDoV-GalNAc遞送技術可以有效地適用於具有不同siRNA的雙靶向siRNA療法,同時亦能針對同一mRNA的兩個區域或(兩個藥物靶點中)不同mRNA。雙靶點PDoV-GalNAc siRNA設計已證明,相比起單一的siRNA設計,其在體外將靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用該技術開發多款新型的siRNA候選藥物,包括用於治療血高甘油三酯升高靶向肝細胞表達的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用於治療高血壓靶向肝細胞表達的血管緊張素原的STP165G。

Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示:「Sirnaomics對GalNAc遞送平台進行了大量投資,因為與目前用於臨床開發的其他遞送平台相比,GalNAc遞送平台包含了更為獨特的設計與創新技術。隨著我們利用PDoV-GalNAc和GalAhead™遞送平台研發的siRNA候選產品進入臨床階段,Sirnaomics正在開發與肝細胞相關疾病的創新療法。我們的GalNAc和多肽納米粒子(PNP)遞送技術為解決廣泛未滿足的醫療需求奠定了堅實的基礎。」

「我們的體外及體內的數據已經證實,針對通過GalNAc遞送平台研發的治療方法,我們的PDoV設計具有解決內涵體逃逸方面挑戰的價值。」Sirnaomics執行董事兼首席科學官David Evans博士說道,「PDoV-GalNAc遞送平台不僅增強了單一siRNA療法的優勢,而且還進一步增加了雙靶向siRNA候選藥物的療效。Sirnaomics的科學團隊將通過開發這類尖端技術以繼續推進我們的創新RNAi療法。」

關於Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA療法生物製藥公司,公司候選產品處於臨床前及臨床階段,專注於探索及開發創新藥物,用於治療存在醫療需求及龐大市場機會的適應症。Sirnaomics是在中國和美國均擁有重要市場地位的首家臨床階段RNA療法生物製藥公司,且是首家將其核心產品STP705的RNAi療法在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的公司。如欲了解更多關於公司資訊,可瀏覽:www.sirnaomics.com

聯繫方式:
David M. Evans博士
Sirnaomics執行董事兼首席科學官
電郵:[email protected]

投資者關係:
葉永基
Sirnaomics中國區首席財務官
電郵:[email protected]

美國傳媒查詢:
Alexis Feinberg
電話:+1 203 939 2225
電郵:[email protected]

亞洲傳媒查詢:
李耀榮
電話:+852 3150 6707
電郵:[email protected]

 

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美通社
 | 2022.08.16

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